Történelmi jelentőségűnek nevezett immunterápiát engedélyezett a leukémia egyik fajtájának gyógyítására az amerikai élelmiszer- és gyógyszerfelügyelet (FDA).
Az „élő gyógyszernek” is nevezett új immunterápia érdemben azt jelenti, hogy a betegből vérvétel támogatásával nyert T-sejteket, az immunsejtek egyik fajtáját génmódosítás révén mesterségesen konstruált felismerő receptorral (kiméra antigén receptor, CAR) látják el, és visszajuttatják a páciensbe. Az egyébként vírusokkal fertőzött sejtek elpusztítására szolgáló T-sejtek a receptorok segédkezésével felismerik és megsemmisítik a rákos sejteket, és a szervezetben szaporodásnak indulva hosszú időn, akár hónapokon, éveken keresztül képesek harcolni a rosszindulatú sejtek ellen.
A Kymriah nevű engedélyezett terápiát a gyerekkori B-sejtes akut limfoid leukémia (ALL) kezelésére szánják, 25 éves korig áll rendelkezésre – az év végére már 32 egészségügyi központban szerte az Egyesült Államokban – visszaeső vagy olyan betegek részére, akiknél más kezelés nem bizonyul hatásosnak. Amerikában minden évben több mint háromezer gyerek és fiatal betegszik meg akut limfoid leukémiában, és bár többségük túléli, 15 százalékuk visszaesik.
A Novartis gyógyszergyár és a Pennsylvania Egyetem kutatólaboratóriuma által kidolgozott sejtterápia meglehetősen drága, 475 ezer dollárba (122 millió forintba) kerül – bár az egyes pácienseknél alkalmazott csontvelő-átültetés félmillió dollárnál is költségesebb. A gyógyszergyár viszont közölte, ha az eljárás egy hónapon belül nem hoz eredményt, akkor nem számlázza ki a kezelés árát.
Az egyik kulcsfontosságú, 63 beteggel végzett klinikai kísérlet esetén a résztvevők 83 százalékánál mutatkozott javulás a CAR T-sejteknek betudhatóan. A kezelés sikerének tartóssága ellenben egyelőre bizonytalan – pár páciens állapotában visszaesés következett be pár hónappal később –, de még ezáltal is nagyobb arányban léptek a javulás útjára a betegek, mint más eljárásoknál. Az elsőként kezelt gyermek, egy már-már haldokló kislány öt éve rákmentes.
Mesterek ugyanakkor figyelmeztettek a sejtterápia mellékhatásaira is, amelyek igen komolyak, akár életveszélyesek is lehetnek. Kialakulhat példaként citokinfelszabadulási szindróma, amely magas lázzal, vérnyomásproblémákkal, súlyos esetben ugyanakkor szervkárosodással járhat. Mindezek kifinomult ellátást igényelnek, nélküle, hogy gátolnák a rák elleni küzdelem sikerét.
A módszer mesterek alapján teljesen eltér az eddig alkalmazott immunterápiás gyógyszerektől. „A páciensek saját sejtjeinek újraprogramozásával új határt léptünk keresztül az orvostudományban” – hangoztatta Scott Gottlieb, az FDA direktora. „Figyelemre méltó módszernek” nevezte az engedélyezett eljárást Mikkael Sekeres, az Amerikai Hematológiai Társaság küldötte is, mindazonáltal figyelmeztetett, hogy a Kymriah „nem csodaszer”.
Tudósok arra számítanak, hogy a CAR T-sejtes terápiát más betegségek során is tudják ezt követően használni. A Kite Pharma egy agresszív limfóma, a Juno Therapeutics ugyanakkor a vérrák másfajta formái, köztük a mielóma multiplex elleni változatot igyekezik engedélyeztetni.
Tudósok dolgoznak a rák másfajta formái, példának okáért az agy- és az emlődaganat, amellett a hasnyálmirigyrák elleni CAR T-sejtes terápián is, de ez nehezebb feladat.
mti