A DNS célzott, felettébb korrekt szerkesztését lehetővé tévő CRISPR/Cas9 „molekuláris olló” használata túlságosan hatékonynak bizonyult két agresszív ráktípus kezelésében egérkísérletek alatt – jelentették be a Tel-avivi Egyetem kutatói.
A mesterek egy lipid nanorészecske alapú szállítórendszert fejlesztettek ki, amely konkrétan a rákos sejteket veszi célba és genetikai manipuláció révén elpusztítja azokat. A CRISPR-LNPs nevű rendszer egy hírvivő RNS-t hordoz, aminek közbenjárásával a molekuláris ollóként funkcionáló Cas9 enzim feldarabolja a sejtek DNS-ét – olvasható a Medicalxpress orvostudományi hírportálon.
A Dan Peer professzor laboratóriumában végzett forradalmi kutatás eredményeit a Science Advances című folyóiratban publikálták.
„Ez a Föld első tanulmánya, amely igazolja, hogy a CRISPR génszerkesztési rendszerrel eredményesen lehet kezelni a rákot élő állati szervezetben” – mondta Peer. Közölte még: „releváns hangsúlyozni, hogy ez nem kemoterápia. Nincsenek mellékhatások, és egy ilyen módon kezelt rákos sejt soha többé nem válik aktívvá. A Cas9 enzim feldarabolja a rákos sejt DNS-ét, ezáltal semlegesítve a sejtet és végérvényesen megakadályozva annak replikációját”.
Peer és kollégái a glioblastoma és az áttétes petefészekrák kezelésében vizsgálták a modern műszaki megoldás alkalmazásának hatékonyságát. A glioblastoma a legagresszívebb agydaganattípus. A betegség megállapítását követően a előrejelezhető élettartam 15 hónap és az ötéves túlélési ráta mindössze 3 százalék. A mesterek kimutatták, hogy mindössze egyszeri CRISPR-LNPs kezelés megduplázta a glioblastomás egerek sejthető átlagos élettartamát, nagyjából 30 százalékkal növelve az állatok túlélési rátáját.
A petefészekrákot a betegség előrehaladott stádiumában diagnosztizálják a betegek többségénél, mikor is már kialakultak az áttétek a szervezetben. Az elmúlt évek akadémiai előrelépései ellenére még ma is mindössze a páciensek egyharmada éli túl a betegséget. A CRISPR-LNPs kezelés 80 százalékkal növelte a túlélési rátát az áttétes petefészekrákban szenvedő egereknél.
„A CRISPR génszerkesztési modern műszaki megoldás, amely képes azonosítani és módosítani bármilyen genetikai szegmenst, forradalmasította a gének célzott szétdarabolására, megjavítására vagy akár kicserélésére irányuló képességünket” – mondta Peer. „A kutatásban való széles körű használata ellenére viszont a klinikai hasznosítása még állandóan gyerekcipőben jár, mivel egy hatékony szállítórendszerre van szükség ahhoz, hogy a CRISPR-t biztonságban és korrekten eljuttassuk a célsejtekhez. Az rajtunk keresztül kifejlesztett szállítórendszer a rákos sejtek túléléséért felelős DNS-t célozza meg. Ez egy továbbfejlesztett módja az olyan agresszív ráktípusok kezelésének, amelyeket ma még nem lehet gyógyítani” – tette hozzá a professzor.
A szakemberek alapján a modern műszaki megoldás számtalan új lehetőséget nyit meg más ráktípusok, amellett ritka genetikai betegségek és az AIDS-hez hasonló krónikus vírusos betegségek kezelésére.
Peer és kollégái következő lépésként a genetikailag fölöttébb érdekes vérrák, mitöbb genetikai betegségek, köztük a Duchenne-féle izomsorvadás kezelésében fogják vizsgálni a módszer hatékonyságát.
mti